模型的实验结果,满意地点点头:“细胞层面的验证很成功。接下来,我们要尽快开展动物模型实验,验证该突变在活体中的影响。”
动物模型实验选取了小鼠作为实验对象。周悦带领团队,通过CRISPR-Cas9基因编辑技术,构建了携带CENPJ基因该突变位点的基因编辑小鼠。这个过程需要经过胚胎注射、代孕小鼠培育、基因鉴定等多个复杂环节,耗时较长。
在等待基因编辑小鼠出生的这段时间里,联合工作小组并没有闲着。赵凯带领团队,利用AI算法对CENPJ基因的突变位点进行了深入分析,预测了该突变可能影响的蛋白质相互作用网络,为后续的药物研发提供了潜在的靶点。周悦则带领团队,查阅了大量的文献资料,梳理了该罕见遗传病的发病机制,为动物模型实验的结果分析做好了准备。
一个月后,第一批基因编辑小鼠顺利出生。实验员们立刻对小鼠进行了基因鉴定,确认其中有十八只小鼠成功携带了CENPJ基因的突变位点。这些小鼠被单独饲养在SPF级动物房里,实验员们每天都会观察它们的生长发育情况,并记录相关数据。
随着小鼠逐渐长大,实验员们发现,携带突变位点的小鼠出现了明显的发育异常症状:生长迟缓,体重明显低于正常小鼠;运动能力下降,行走不稳;部分小鼠还出现了眼部发育异常的情况。这些症状与该罕见遗传病患者的症状高度相似。
“太好了!动物模型实验也成功了!”周悦拿着实验数据报告,激动地冲进了数据分析室。此时,赵凯正在优化算法,看到周悦进来,立刻放下手中的工作。
周悦将实验报告放在桌上,指着上面的数据说道:“携带突变位点的小鼠,生长迟缓率达到了83%,运动能力下降率达到了76%,眼部发育异常率达到了42%。这些数据充分证明,CENPJ基因的该突变位点,是导致这种罕见遗传病的关键致病位点!”
赵凯拿起报告,仔细阅读着每一个数据,眼中满是欣喜:“我们的努力没有白费!接下来,我们可以基于这个致病位点,开展精准治疗方案的研发了。比如,通过基因编辑技术修复突变位点,或者开发能够调控该基因功能的药物。”
苏明远教授和杨芳得知动物模型实验成功的消息后,第一时间赶到了研发中心。杨芳看着实验数据,感慨地说道:“找到这个关键致病位点,是治疗这种罕见遗传病的第一步,也是最关键的一步。这不仅离不开两个团队的紧密配合,更离不开灵湖浩宇‘科技向
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